In laboratoria wordt gezocht naar chemische stoffen en verbindingen die als geneesmiddel kunnen dienen. Het kan ook gebeuren dat een geneesmiddel toevallig wordt ontdekt. Op die manier is penicilline bijvoorbeeld ontdekt, maar ook viagra. Ook is men toevallig een medicijn tegen borstkanker op het spoor gekomen.
Tijdens deze fase wordt een octrooi verstrekt dat 20 jaar geldig is. Dit octrooi beschermt het geneesmiddel tegen namaken door andere partijen.
Het vaak langdurige onderzoekstraject is één van de redenen waarom geneesmiddelen vaak erg duur zijn.